Un ensayo clínico es una investigación que se realiza para evaluar la eficacia y seguridad de un fármaco. El propósito de estos estudios es recopilar datos que respalden una terapia específica.
¿Cómo funciona un ensayo clínico?
La investigación clínica atraviesa varias fases en las que el tamaño de las poblaciones de estudio aumenta gradualmente:
- Fase I: en esta fase participan unos pocos voluntarios (decenas), que pueden ser personas sanas, dependiendo de la enfermedad en estudio. El objetivo principal es confirmar que la administración del fármaco es segura.
- Fase II: se analiza la eficacia del medicamento en una población que puede oscilar entre 200 y 300 personas. Además, se evalúa la seguridad de las dosis exploradas.
- Fase III: aquí se busca confirmar la eficacia del fármaco en miles de participantes, con el objetivo de obtener datos sólidos para solicitar la autorización de comercialización. Se sigue evaluando la seguridad y se recopila información adicional sobre la eficacia y los efectos secundarios del medicamento.
- Fase IV: Estos estudios se realizan a largo plazo con medicamentos que ya han sido autorizados, con el fin de investigar posibles reacciones adversas poco frecuentes o descubrir beneficios adicionales.
Historia de los ensayos clínicos
En el siglo XVIII, los marineros morían de escorbuto durante las largas travesías en barco. En busca de una solución, el médico escocés James Lind probó en 1747 distintos tratamientos en el que se considera el primer ensayo clínico de la era moderna. Desde entonces, la investigación clínica no ha hecho sino ganar importancia: es el último y fundamental paso para probar la seguridad y eficacia de los nuevos tratamientos.
El 20 de mayo, día en que Lind seleccionó a los pacientes para probar el mejor tratamiento frente al escorbuto, es la fecha elegida para conmemorar el Día Internacional del Ensayo Clínico. “Estos estudios son una esperanza para los pacientes de hoy y van a permitir tener los fármacos del mañana”, explica Amelia Martín Uranga, directora asociada de Investigación Clínica y Traslacional de Farmaindustria.
Los ensayos clínicos en España
España puso en marcha en 2022 más de 900 ensayos clínicos, según los datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC). Una cifra que va al alza y supera los niveles prepandemia, con especial foco en cáncer, seguida de las enfermedades neurológicas y del sistema inmunitario. “Otra de las áreas donde más ensayos clínicos se han registrado es en las enfermedades raras. Uno de cada cuatro ensayos que se desarrollan en nuestro país ya son con medicamentos huérfanos, algo especialmente valioso si tenemos en cuenta que para la inmensa mayoría de patologías raras aún no existe tratamiento disponible”, informa Martín Uranga.
La industria farmacéutica juega un papel protagonista en este terreno, ya que financia el 86% de los ensayos clínicos y el 96% en el caso de las enfermedades raras, según los datos del REEC. En el caso de los estudios clínicos pediátricos, la industria promueve el 88% del total, una cifra que aumentó un 24% en 2022.
Actualmente, unos 170.000 españoles están participando en algún ensayo clínico activo, según las estimaciones de la industria farmacéutica. En este sentido, Martín Uranga añade que «no se puede hacer investigación sólo para los pacientes, sino con los pacientes».
