España aprueba el primer tratamiento específico para la amiloidosis sistémica (AL)

Nuestro país ha dado un paso decisivo en el abordaje de la amiloidosis sistémica de cadenas ligeras (AL) gracias a la aprobación y financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS) del primer tratamiento específicamente indicado para esta enfermedad. Se trata de una terapia cuádruple basada en Darzalex® (daratumumab), de Johnson & Johnson, que se administra por vía subcutánea en combinación con bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona (D-VCd).

Esta decisión posiciona a nuestro país como uno de los pioneros en ofrecer un tratamiento innovador y eficaz a los pacientes adultos con amiloidosis AL de nuevo diagnóstico, una patología poco frecuente pero potencialmente mortal.

Resultados del estudio ANDROMEDA: mayor eficacia y supervivencia

El aval científico para esta aprobación proviene del estudio fase 3 ANDROMEDA, cuyos resultados fueron presentados en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH 2024). Este ensayo clínico ha demostrado que la citada combinación D-VCd consigue:

• Respuestas hematológicas más rápidas y profundas que el tratamiento estándar.
• Una reducción del 56% del riesgo de progresión de la enfermedad o muerte.
• Mejora de la supervivencia global (SG) y supervivencia libre de progresión (SLP).
• Una tasa de supervivencia a cinco años del 76,1%, frente al 64,7% del régimen estándar (VCd).

Asimismo, la mediana de progresión no se alcanzó en el grupo tratado con D-VCd, lo que refuerza su durabilidad.

¿Qué es la amiloidosis AL?

La amiloidosis AL es un trastorno hematológico en el que se forman depósitos de una proteína anómala denominada amiloide en órganos vitales como el corazón, los riñones, el hígado o el sistema nervioso, lo que puede derivar en una insuficiencia orgánica grave.

Por otro lado, su diagnóstico suele ser complejo debido a que los síntomas que provoca son muy inespecíficos, todo lo cual retrasa el inicio del tratamiento.

El doctor Ramón Lecumberri, hematólogo de la Clínica Universidad de Navarra, ha afirmado que “el pronóstico vital depende, sobre todo, del grado de afectación que sufra el corazón”. Y otorga gran importancia al acceso precoz a tratamientos eficaces, que “mejoran la calidad de vida y la supervivencia de estos pacientes”.

Innovación con impacto clínico

Este fármaco es un anticuerpo monoclonal que actúa contra la proteína CD38, presente en las células del mieloma múltiple y en pacientes con amiloidosis AL. En su formulación subcutánea, se administra junto con hialuronidasa recombinante gracias a la tecnología ENHANZE®, desarrollada por Halozyme.

Desde su aprobación inicial, daratumumab ha sido administrado a más de 618.000 pacientes en todo el mundo y representa una de las terapias más avanzadas en hematología. Ahora, con su indicación para amiloidosis AL, se amplían las oportunidades de tratamiento para una población con una alta necesidad médica no cubierta.

Compromiso con la hematología

Para Jacobo Muñoz, director médico de Johnson & Johnson Innovative Medicine España, esta aprobación reafirma el compromiso de la compañía para transformar el futuro de la Hematología a través de la innovación, «para lo que contamos -indica- con un legado de más de tres décadas en este campo de la medicina”.

Podemos decir que la llegada del régimen D-VCd supone una mejora real y cuantificable en el abordaje de la amiloidosis AL, situando a España a la vanguardia del tratamiento de enfermedades hematológicas raras.