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Los resultados del ensayo fase 3 SCOUT-HCM, presentados en las sesiones científicas de la Hypertrophic Cardiomyopathy Medical Society (HCMS) de 2026, muestran reducciones sostenidas del gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo y ninguna disminución de la fracción de eyección por debajo del 50 % durante el periodo de evaluación.
Bristol Myers Squibb (BMS) ha presentado nuevos datos del ensayo clínico fase 3 SCOUT-HCM, que evalúa la eficacia y seguridad de mavacamten en adolescentes de entre 12 y menos de 18 años con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHO) sintomática. Los resultados, correspondientes a 56 semanas de seguimiento, se dieron a conocer el pasado 6 de noviembre durante las sesiones científicas de la Hypertrophic Cardiomyopathy Medical Society (HCMS), celebradas en Chicago (Estados Unidos).
El estudio incluyó a 44 pacientes, de los cuales 43 completaron el periodo inicial de 28 semanas, controlado con placebo, y continuaron con el tratamiento activo. Los resultados muestran que tanto los pacientes que recibieron mavacamten desde el inicio como aquellos que comenzaron el tratamiento tras el periodo con placebo experimentaron reducciones significativas del gradiente en el tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) medido mediante la maniobra de Valsalva.
En el grupo que recibió mavacamten de forma continuada, el cambio medio respecto al valor basal del gradiente del TSVI fue de -48,1 mmHg tras 56 semanas de tratamiento. Por su parte, los pacientes que pasaron del placebo a mavacamten también alcanzaron una reducción de magnitud similar después de 28 semanas de tratamiento activo. Asimismo, ambos grupos mostraron mejoras en distintas variables secundarias.
En cuanto a la seguridad, el perfil observado fue coherente con los resultados comunicados previamente en SCOUT-HCM y con los estudios de fase 3 realizados en adultos. No se identificaron nuevas señales de seguridad y ningún paciente presentó una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) inferior al 50 % durante las 56 semanas de evaluación. Los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento fueron poco frecuentes.
Nuevos datos amplían la evidencia clínica de mavacamten
Los resultados de SCOUT-HCM se enmarcan en un conjunto más amplio de evidencias sobre mavacamten que BMS ha presentado durante las Sesiones Científicas de la Asociación Americana del Corazón (AHA) 2026, celebradas también en Chicago entre el 6 y el 9 de noviembre. Las nuevas comunicaciones incluyen datos sobre eficacia y seguridad a largo plazo en adultos con MCHO sintomática, tanto procedentes de ensayos clínicos como de la práctica clínica real.
Entre los resultados destacan los datos de seguridad del programa estadounidense de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS), correspondientes a cuatro años de seguimiento, que fueron coherentes con los observados en los ensayos clínicos. Asimismo, un análisis de resonancia magnética cardíaca de la cohorte EXPLORER del estudio MAVA-LTE identificó cambios favorables en parámetros de estructura y función cardíacas durante un seguimiento de hasta cinco años.
En septiembre de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó mavacamten para pacientes pediátricos con MCHO sintomática y un peso igual o superior a 30 kg, con el objetivo de mejorar su capacidad funcional y sus síntomas. Esta autorización se basó en los resultados positivos obtenidos a las 28 semanas en el ensayo SCOUT-HCM. En Europa, el medicamento cuenta con autorización para el tratamiento de adultos con MCHO sintomática de clase II-III de la NYHA.