La Asociación presenta un decálogo de propuestas para mejorar el acceso a los tratamientos, impulsar la investigación y reforzar la competitividad de la industria especializada
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha presentado diez propuestas para mejorar el acceso a estos fármacos, impulsar la investigación y reforzar la innovación y la competitividad de la industria farmacéutica especializada en enfermedades raras.
Con la próxima cita electoral en el horizonte y mientras las principales formaciones políticas elaboran sus programas, la entidad ha dado a conocer el documento 10 prioridades para la próxima legislatura. En él reclama un compromiso transversal con las enfermedades raras y sus tratamientos, que implique tanto a las políticas sanitarias como a las industriales, científicas, económicas y de competitividad.
En resumen, las propuestas abordan los principales retos en investigación clínica, evaluación, financiación y acceso, e incorporan medidas para fortalecer el desarrollo de nuevos tratamientos desde la perspectiva industrial.
Las diez prioridades
AELMHU plantea las siguientes medidas:
- Política nacional de enfermedades raras. Integrar expresamente el acceso a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos, con objetivos e indicadores que permitan medir los tiempos de acceso, la equidad territorial y los resultados en salud.
- Política industrial. Reconocerlos como ámbito estratégico de la política industrial farmacéutica y de competitividad, preservando los incentivos a su investigación y desarrollo y evaluando el impacto de las medidas de contención del gasto sobre la innovación y el acceso.
- Ensayos clínicos. Reducir los plazos de puesta en marcha en enfermedades raras, reforzar las redes de centros especializados y crear circuitos que faciliten la identificación y derivación de pacientes.
- Datos y registros. Impulsar la generación y el uso de datos y el desarrollo de registros entre comunidades autónomas, conectados con el Espacio Europeo de Datos Sanitarios, para mejorar la toma de decisiones y los resultados en salud.
- Acceso temprano. Establecer un mecanismo estable que permita financiar de forma provisional o condicionada medicamentos para enfermedades raras con necesidades médicas no cubiertas y sin alternativas terapéuticas.
- Evaluación adaptada. Desarrollar métodos que reconozcan el valor de los datos y la evidencia en vida real, incorporen el valor social de los tratamientos y favorezcan la participación de pacientes y expertos clínicos.
- Financiación flexible. Impulsar modelos adaptados a las particularidades de estos fármacos y a la evolución de la evidencia, con acuerdos basados en resultados y otros mecanismos de gestión de la incertidumbre, dentro de un marco de criterios claros y previsibles.
- Acceso efectivo y equitativo. Garantizar que las decisiones de financiación del Sistema Nacional de Salud se traduzcan en acceso real en todas las comunidades autónomas, evitando retrasos injustificados y requisitos adicionales, y mejorar la transparencia sobre los tiempos reales de acceso.
- Terapias avanzadas. Desarrollar mecanismos específicos de financiación y coordinación para las destinadas a enfermedades raras, que faciliten la atención en centros de referencia y eviten que el lugar de residencia condicione el acceso.
- Proporcionalidad regulatoria. Incorporarla al marco normativo aplicable a estos medicamentos, para evitar que las medidas de carácter general tengan un impacto desproporcionado sobre su investigación, desarrollo y acceso.
Una oportunidad para fijar compromisos
AELMHU busca que estas propuestas se tengan en cuenta en los programas electorales y se traduzcan en medidas concretas durante la próxima legislatura. La Asociación considera que España cuenta con capacidades científicas, clínicas e industriales que deben seguir fortaleciéndose mediante políticas públicas adaptadas a las particularidades de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos. Su desarrollo, añade, requiere un entorno que favorezca la continuidad de la investigación y facilite la incorporación de nuevas alternativas terapéuticas.