Molefy Pharma, heredera de una spin-off del CSIC y participada por ARQUIMEA, ha presentado su estrategia para desarrollar nuevas terapias frente a enfermedades neurodegenerativas. La compañía combina investigación en química médica y neurobiología con capacidades de desarrollo preclínico, fabricación farmacéutica y desarrollo clínico.
La estrategia se centra en transformar el conocimiento científico generado en el CSIC en nuevos candidatos terapéuticos dirigidos a mecanismos implicados en la degeneración neuronal. La Dra. Ana Martínez, cofundadora de Molefy Pharma, ha explicado que la compañía busca investigar nuevas moléculas que puedan contribuir al desarrollo de tratamientos frente a patologías como la ELA.
AP-2 avanza en su desarrollo clínico frente a la ELA
El programa más avanzado de la compañía es AP-2, una pequeña molécula de administración oral diseñada para actuar sobre la alteración de TDP-43, una proteína estrechamente relacionada con la esclerosis lateral amiotrófica. Esta alteración también se ha identificado en otros procesos neurodegenerativos, lo que permite estudiar mecanismos biológicos compartidos entre distintas enfermedades.
La investigación que dio origen a AP-2 estudió la inhibición de la quinasa CK1δ para reducir la fosforilación patológica de TDP-43. En modelos celulares derivados de pacientes y en modelos animales, la molécula mostró una reducción de esta alteración, una recuperación de la localización de TDP-43 y una preservación de las motoneuronas.
“En los modelos preclínicos, AP-2 ha favorecido que TDP-43 recupere su localización y función habituales, y ha mostrado una mayor supervivencia de las motoneuronas en modelos animales”, ha señalado la Dra. Carmen Gil, cofundadora de Molefy Pharma. La investigadora ha añadido que ahora será el desarrollo clínico el que determine si estos efectos pueden trasladarse a las personas.
Actualmente, AP-2 se encuentra en un ensayo clínico de Fase Ia con voluntarios sanos para evaluar su seguridad, tolerabilidad y farmacocinética. Molefy Pharma prevé completar esta etapa a principios de 2027 y avanzar posteriormente a una Fase Ib en un pequeño grupo de pacientes con ELA.
Fundada en 2024, Molefy Pharma reúne experiencia en investigación biomédica, desarrollo farmacéutico y gestión empresarial, y cuenta con un Comité Científico Asesor independiente. “Nuestro compromiso es desarrollar cada programa con rigor, sin generar expectativas antes de tiempo, pero con la ambición de ofrecer nuevas respuestas frente a enfermedades que hoy siguen teniendo opciones muy limitadas”, ha afirmado Alfonso de Egaña, director general de la compañía.