¿Cómo funciona la terapia génica en oncología?

En 2017 fue aprobada por la FDA la primera terapia génica de la historia. Estaba destinada para hacer frente a la leucemia linfoblástica aguda y desde las innovaciones en este campo no han cesado.

Transfusión de genes

El descubrimiento del ADN y su información genética suponen una revolución en el campo de la oncología y la terapia génica. Los genes están compuestos de cuatro moléculas (G, A, T y C) y cada combinación forma un gen. Comprender que los mecanismos genéticos regulan las funciones de las células permite conocer que gen está fallando y que indicaciones está enviando a las células.

Para poder reconocer la presencia de una mutación genética es necesario identificar, aislar y secuenciar un gen. Esto es posible mediante un diagnóstico genético molecular que permite detectar alteraciones genéticas en zonas concretas. Gracias a la posibilidad de analizar biomarcadores genéticos, la oncología ha encontrado nuevas formas de abordar el cáncer.

El cáncer es una enfermedad compleja en la que es indispensable conocer los eventos genéticos para poder enfocar una terapia. El avance en biomarcadores genéticos es lo que ha permitido que en los últimos años se haya logrado revertir esta enfermedad a través de la terapia génica. Estas terapias suelen estar dirigidas hacia la inhibición de la acción de un gen en particular enfocándose en el tratamiento de un trastorno genético concreto.

¿Cómo se introduce un gen en nuestro organismo con la terapia génica?

Este tipo de tratamientos ha demostrado ser más efectivo que los actuales métodos, y, además, cómodos. Los tratamientos basados en genética atacan el cáncer a nivel molecular, lo que significa que son menos dañinos y eliminan la necesidad de radioterapia y cirugía. Asimismo, cada vez existen más nociones acerca del cáncer hereditario que demuestran que estos diagnósticos permiten prevenir la enfermedad antes de que aparezca, ya que, es posible conocer si uno ha heredado un cáncer genético familiar.

El planteamiento de este tipo de medicina es crear copias genéticas sanas. La terapia génica consiste en la introducción de genes creados en células diana que expresarán instrucciones de cómo debe actuar la célula. Para que los genes diseñados lleguen a las células del paciente esta terapia utiliza un virus. Los virus tienen una amplia capacidad de penetrar en el ADN de las células, de manera que su uso es perfecto para conseguir que los genes alcancen las células objetivo. Estos virus están programados para que se desactiven cuándo llegan a las células, de forma que no provocan ninguna enfermedad. Los sistemas virales más utilizados para la trasferencia de genes contra el cáncer son los adenovirus, gammaretrovirus y lentivirus.

La transfusión de genes de forma no vírica es conocida como transfección. Para llevar a cabo una transfección se utiliza el material del que están compuestos los genes, los ácidos nucleicos. El procedimiento consiste en infectar una célula con un ácido nucleico para que se integre en la célula y exprese toda la información del gen diseñado. Los métodos más frecuentes de transfección son la electroporación, el bombardeo de partículas y los liposomas catiónicos

Algunas de las opciones terapéuticas genéticas frente al cáncer son los tratamientos de medicina personalizada o los tratamientos CAR-T. Este último método consiste en recoger linfocitos del paciente, modificarlos genéticamente, para introducirlos posteriormente y que solo ataquen a las células tumorales.

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