La edición genética podría corregir trastornos hereditarios

La herramienta CRISPR permite corregir alteraciones genéticas en las células futuras del individuo y sus descendientes, eliminando la enfermedad hereditaria asociada.

edición genética

Gracias a la herramienta de edición genética CRISPR, que permite sustituir las partes dañadas del ADN (que puedan dar lugar a enfermedades hereditarias) por otras sanas, es posible detectar y corregir las alteraciones encontradas en células del embrión antes de su transferencia al útero materno, aumentando las probabilidades de embarazo de un bebé sano.

Con ello se consigue, además, reparar posibles alteraciones genéticas en todas las células futuras del individuo y sus descendientes, eliminando la enfermedad asociada.

No obstante, este tipo de modificaciones genéticas suscitan un enorme debate ético, así como posibles problemas de seguridad. Así lo comenta Dagan Wells, experto en diagnóstico preimplantacional de la Universidad de Oxford y director del centro de investigación básica de IVIRMA Innovation en Oxford: “Este tipo de avances generan una gran controversia social, como vimos recientemente con la noticia del nacimiento de dos bebés chinas cuyo ADN había sido modificado”, contextualiza Wells.

Precisamente, pioneros de CRISPR y expertos en ética de siete países han pedido una moratoria de cinco años para frenar la creación de más bebés genéticamente modificados. Este parón no afecta a la edición de embriones humanos para la investigación ni a la de células somáticas para tratar enfermedades.

Para Javier Marqueta, presidente del congreso y director de IVI Mallorca, “en su filosofía, la edición genética es maravillosa, ya que con un buen uso se podrían eliminar enfermedades genéticas. El problema surge cuando se abre la puerta a otras modificaciones no dirigidas a curar, sino a la mejora. La técnica no debe usarse saltándose barreras científicas, éticas y legales”.

“Es un área prometedora con un enorme potencial, pero todavía mucha gente de la comunidad cree que no está lista para sus aplicaciones clínicas”, explica Marqueta. “Es un campo en evolución. Lo que sabemos hasta ahora es que puedes corregir estos trastornos hereditarios que han estado en las familias durante generaciones y eliminarlos no solo en ese individuo, sino en su descendencia”.

Ciclos de fecundación in vitro (FIV)

En la actualidad, las leyes permiten realizar ciclos de fecundación in vitro (FIV) en familias con un alto riesgo de tener un hijo con una enfermedad genética grave (distrofia muscular, talasemia, fibrosis quística). De este modo, se pueden producir varios embriones y probar si uno de ellos ha heredado ese defecto que se quería evitar.

No obstante, el porcentaje de éxito de estos tratamientos solo llega al 65%, cifra que se reduce hasta el 20% cuando no se realiza un diagnóstico genético preimplantacional.

Además, este método también plantea problemas éticos o religiosos, dado que se crean embriones y luego se descartan, algo que no sucedería con la edición genómica, con la que se puede corregir el gen defectuoso en uno de los embriones, sin tener que descartar ninguno.  

El futuro de la edición genética

Antes de 2012, modificar una parte del genoma era tremendamente complejo, caro y solo servía para unas pocas regiones. Ahora, con la técnica de edición genética CRISPR, se puede hacer en prácticamente cualquier zona de forma rápida, también en células embrionarias.

Por el momento, la única licencia de edición genética la tiene desde hace un año y medio Kathy Niakan, del Instituto Francis Crick de Reino Unido. La investigadora cuenta con la aprobación de modificar un solo gen (gen Oct4) en embriones donados para la investigación y observar el impacto en su desarrollo. Es el primer paso de un largo viaje para entender cómo funcionan estos genes en el embrión.

“Es altamente probable que en el futuro esta técnica pueda ayudar a muchas familias que sufren por estas condiciones genéticas. Por supuesto, no será algo destinado a toda la población, sino focalizado en esas familias afectadas”, concluye Wells.

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