La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado conceder la autorización de comercialización en la Unión Europea de Waskyra (etuvetidigene autotemcel) para el tratamiento de personas de seis meses o más con síndrome de Wiskott-Aldrich que presentan una mutación en el gen WAS y para quienes un trasplante de progenitores hematopoyéticos (HSCT) es apropiado, pero no tienen un donante compatible.
El síndrome de Wiskott-Aldrich es una enfermedad hereditaria muy poco frecuente, que afecta principalmente a varones. Se caracteriza por un recuento bajo de plaquetas y células inmunitarias alteradas, lo que se traduce en sangrados fáciles, infecciones frecuentes, que pueden evolucionar hacia sepsis, y un riesgo elevado de desarrollar linfoma u otro tipo de cáncer.
Un tratamiento único con potencial transformador
Waskyra es una terapia génica basada en células madre (CD34+) obtenidas del propio paciente, que son modificadas en laboratorio para producir la proteína WAS funcional. Tras una preparación adecuada, esas células se reinsertan por infusión intravenosa. Una vez instaladas en la médula ósea, comienzan a generar células sanguíneas e inmunitarias normales, aportando una proteína funcional que el paciente no producía.
La decisión se sustenta en datos clínicos derivados de un programa de desarrollo que incluyó 27 pacientes, entre 1 y 35 años de edad, tratados mediante ensayo clínico y programas de acceso ampliado. Los resultados mostraron que la tasa anualizada de infecciones graves cayó de 2,0 a 0,15 eventos por año en los primeros 1-2 años tras Waskyra, y las hemorragias moderadas o graves se redujeron también de 2,0 a 0,16-0,12 eventos anuales.
El comité de terapias avanzadas de la EMA (CAT) concluyó que los beneficios de Waskyra superan claramente los riesgos en personas con síndrome de Wiskott-Aldrich para quienes un trasplante no es viable. La opinión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) fue favorable, y el proceso ahora pasa al siguiente paso: la Comisión Europea debe adoptar la decisión de autorización de comercialización definitiva a nivel comunitario.
Un nuevo camino para las terapias de enfermedades raras
La recomendación de la EMA marca un hito en el tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich: por primera vez se dispone de una terapia génica que puede cambiar el curso de la enfermedad en pacientes sin donante de trasplante. Además, Waskyra fue desarrollada bajo el programa piloto de la EMA para productos de terapia avanzada (ATMP), que proporciona asesoramiento científico y reducciones de tasas para desarrolladores académicos y sin ánimo de lucro.
Ahora, una vez otorgada la autorización, cada Estado miembro evaluará el precio y la financiación en su sistema sanitario para que los pacientes puedan acceder a esta terapia. La decisión abre la puerta a que otros tratamientos avanzados sigan un camino similar en Europa, acortando plazos y facilitando el acceso a medicamentos innovadores para enfermedades raras.