Johnson & Johnson ha anunciado la financiación por el Sistema Nacional de Salud de ▼Balversa® (erdafitinib), el primer y único tratamiento oral y dirigido aprobado por la Comisión Europea para pacientes adultos con carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico que presenten alteraciones del gen FGFR3 y que hayan recibido previamente inmunoterapia.
Esta autorización se basa en los resultados del estudio de fase 3 THOR, en el que erdafitinib mostró una reducción del 36 % en el riesgo de muerte y del 42 % en el riesgo de progresión o muerte en comparación con quimioterapia convencional. Además, las alteraciones en FGFR, especialmente las mutaciones activadoras del FGFR3, están presentes en entre un 10 % y un 20 % de los pacientes con carcinoma urotelial metastásico (CUm), lo que refuerza la necesidad de contar con tratamientos específicos para este subgrupo de pacientes.
El Dr. Álvaro Pinto, oncólogo médico del Hospital Universitario La Paz y participante en el estudio THOR, subraya que «aunque el arsenal terapéutico en carcinoma urotelial metastásico ha crecido en los últimos años, las opciones siguen siendo limitadas, y ofrecer una nueva estrategia de tratamiento a este subgrupo de pacientes tiene un gran valor». Además, destaca que este estudio ha marcado un antes y un después: “Nos fue muy útil para empezar a desarrollar el camino de medicina de precisión en carcinoma urotelial, que hasta el momento apenas tenía aplicabilidad en la práctica clínica diaria”.
La Dra. Elena Sevillano, oncóloga médica del Centro Integral Oncológico Clara Campal – Hospital Universitario HM Sanchinarro, coincide en que la llegada de Balversa supone “un avance muy significativo”. Según afirma, su formato oral “facilita la administración ambulatoria, mejora la calidad de vida del paciente al evitar desplazamientos frecuentes al hospital y permite una mayor autonomía, especialmente relevante en pacientes frágiles o con comorbilidades”.
En el estudio THOR, que evaluó la eficacia de erdafitinib frente a quimioterapia en pacientes con carcinoma urotelial avanzado con alteraciones en FGFR, se observó una mediana de supervivencia global de 12,1 meses con erdafitinib frente a 7,8 meses en el grupo de quimioterapia. También se registró una mejora en la supervivencia libre de progresión (5,6 meses frente a 2,7 meses) y una mayor tasa de respuesta objetiva (35,3 % frente a 8,5 %). Erdafitinib mostró además un perfil de seguridad favorable: los acontecimientos adversos graves fueron menores (13,3 % frente a 24,1 %) y menos pacientes interrumpieron el tratamiento por efectos adversos relacionados (8,1 % frente a 13,4 %).
La disponibilidad de esta terapia impulsa la importancia de las pruebas moleculares para identificar alteraciones del FGFR3 y guiar las decisiones clínicas. Estas pruebas, recomendadas por guías internacionales como las de la EAU, ESMO y NCCN, ya están incluidas en el catálogo de pruebas genéticas del Sistema Nacional de Salud. “La caracterización molecular del tumor es esencial para identificar biomarcadores accionables”, ha explicado la Dra. Sevillano. “Detectar alteraciones en FGFR permite seleccionar pacientes candidatos a erdafitinib, lo que puede traducirse en estrategias terapéuticas más eficaces y mayores tasas de respuesta”.
Según la especialista, “el momento óptimo para realizar el test es al diagnóstico de enfermedad metastásica o localmente avanzada, idealmente antes de iniciar el tratamiento sistémico”. Además, ha insistido en que estos análisis deben plantearse “en todos los pacientes con enfermedad avanzada, independientemente de la localización primaria o el subtipo histológico, ya que puede tener implicaciones terapéuticas directas”.
El Dr. Pinto ha reforzado esta idea señalando que “necesitamos un conocimiento profundo sobre la biología molecular de esta enfermedad, porque ello redundará en la identificación de nuevos biomarcadores que nos ayuden a seguir desarrollando este camino de la medicina de precisión”. En su opinión, el principal reto es que “la determinación de alteraciones en FGFR3 se incorpore como algo estándar en el manejo del carcinoma urotelial metastásico”.
Desde Johnson & Johnson Innovative Medicine, Jacobo Muñoz, director médico en España, ha subrayado que “desde hace tres décadas trabajamos para ofrecer innovaciones que mejoren la vida de los pacientes con el objetivo de transformar lo que significa un diagnóstico de cáncer”. Para Muñoz, la incorporación de Balversa en la cartera pública supone un hito: “Es una gran noticia poder avanzar en la aplicación de la medicina de precisión al cáncer de vejiga y ofrecer una nueva alternativa terapéutica a estos pacientes”.