Estudio muestra buena respuesta hematológica en pacientes con amiloidosis de cadena ligera

En el estudio ANDROMEDA se evaluó el primer y único anticuerpo monoclonal anti-CD38 subcutáneo en el tratamiento de esta enfermedad poco frecuente con una gran necesidad no cubierta, para la que no existen tratamientos aprobados en la actualidad

Resultados de un tratamiento para amiloidosis LA

La amiloidosis de cadena ligera (LA) es una enfermedad rara y potencialmente mortal que ocurre cuando la médula ósea produce fragmentos anormales de anticuerpos llamados cadenas ligeras, que se agrupan para formar amiloide. Esta amiloide se deposita en tejidos y órganos vitales e interfieren con su funcionamiento normal.

A medida que la enfermedad avanza, muchos pacientes experimentan deterioro gradual en múltiples órganos, como el corazón, los riñones, el hígado, el sistema nervioso y el tracto digestivo. El pronóstico depende de múltiples factores, como momento del diagnóstico, el patrón y el número de órganos afectados y el régimen de tratamiento. Los pacientes con amiloidosis LA suele tener mal pronóstico, con una mediana de supervivencia estimada que va de seis meses a tres años dependiendo de la población de pacientes y de los datos usados.

Actualmente no hay opciones de terapia aprobadas por organismos reguladores como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) o la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, Food and Drug Administration) para tratar esta enfermedad agresiva.

Datos del estudio ANDROMEDA

Con motivo del 25º Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA), la compañía farmacéutica Janssen ha anunciado los resultados del primer estudio de fase 3 aleatorizado en el que se evalúa la formulación subcutánea (SC) de daratumumab en pacientes con amiloidosis de cadena ligera de nuevo diagnóstico.

Estos datos demostraron que el tratamiento en combinación con ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (D-CyBorD) alcanzó una tasa de respuestas completas hematológicas (RC) de 53%, frente a la terapia con CyBorD, cuya tasa de RC fue de 18%.

Además, el tratamiento con D-CyBorD retrasó el tiempo hasta el deterioro importante de órganos, la progresión hematológica o la muerte (DIO-SLP). La combinación mostró un perfil de seguridad consistente con el de daratumumab SC o CyBorD solos.

“Debido a la amplia variedad de síntomas de la amiloidosis LA, que pueden confundirse con problemas más frecuentes, los pacientes a menudo se enfrentan a un retraso en el diagnóstico de varios años. Estos retrasos en el diagnóstico y el tratamiento pueden afectar al bienestar emocional y conducir a peores resultados para los pacientes”, dice Giovanni Palladini, M.D., Ph.D., director en funciones del Centro de Investigación y Tratamiento de Amiloidosis del Hospital Universitario San Matteo de Pavia en Italia e investigador del estudio.

“Las terapias actuales se centran en disminuir la producción de proteína amiloide y controlar los síntomas, pero no existe un tratamiento aprobado para la amiloidosis LA. Los resultados del estudio ANDROMEDA muestran el potencial del daratumumab para los pacientes recién diagnosticados con amiloidosis LA, lo que podría satisfacer una gran necesidad insatisfecha y aliviar la carga del daño orgánico para estos pacientes».

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