Hoy 21 de junio, se celebra el Día Mundial de la Esclerosis Lateral Amiotrófica, popularmente conocida como ELA. Una patología para la que, por el momento, no existe cura y sobre la que se busca concienciar en un día señalado como hoy.
Pero, ¿qué es la ELA? Se trata de una enfermedad neurodegenerativa. Esto significa que quienes la padecen sufren la muerte progresiva de sus neuronas motoras, responsables de coordinar las conexiones entre los músculos y el cerebro, con la consiguiente pérdida de movimiento paulatina. En Europa, dependiendo del país, la sufren entre 3 y 5 personas por cada 100.000 habitantes.
Por desgracia, los tratamientos disponibles hoy en día no consiguen frenar su progreso de forma efectiva. Sin embargo, recientemente un grupo de investigadores españoles ha conseguido avances significativos en el desarrollo de nuevas terapias que permiten arrojar algo de luz al final del túnel. El equipo formado por científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA)y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Navarra han identificado un compuesto que previene la muerte neuronal, clave en el desarrollo de terapias efectivas.
“El mecanismo UPR promueve diversas acciones que pueden ayudar a la neurona a sobrevivir o a morir”. Tomás Aragón, investigador del proyecto.
Las investigaciones previas al estudio ya habían revelado que algunas situaciones determinadas de estrés son causantes de la muerte de las neuronas motoras. De esta forma, el mecanismo de respuesta al estrés es clave en la supervivencia neuronal en esta patología.
Éste mecanismo se conoce como «respuesta al malplegamiento de proteínas» (UPR, por sus siglas en inglés). Según explica Tomás Aragón, investigador del Programa de Terapia Génica del CIMA, “promueve diversas acciones que pueden ayudar a la neurona a sobrevivir o a morir”.
Mejora de la supervivencia neuronal en un modelo de ELA
Los científicos descubrieron, mediante una aproximación farmacológica, que la modulación de la UPR mediante un compuesto, ISRIB, mejora significativamente la supervivencia neuronal en un modelo que recapitula la toxicidad del ELA.
Tal y como apunta el primer autor del estudio, Ricardo Bugallo, “el ISRIB previene la muerte neuronal al regular la síntesis de proteínas en las neuronas, aliviando el estrés celular que sufren”.
El equipo de investigadores se muestra optimista ante estos hallazgos y espera que impulsen nuevos tratamientos eficaces para los pacientes con ELA. “En la actualidad, nuestra investigación se centra en el desarrollo de experimentos preclínicos donde se evalúa la capacidad de ISRIB (o compuestos con propiedades semejantes) para detener o retrasar el progreso de la patología en modelos animales de ELA”, afirma uno de los miembros del equipo. Y concluye, “otra línea de trabajo trata de comprender con más profundidad cómo protege ISRIB a las motoneuronas. Asimismo, estamos estudiando si estos descubrimientos podrían conducir a una terapia génica efectiva para esta enfermedad”.
