Bristol Myers Squibb ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de CAMZYOS (mavacamten) para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHo) sintomática (clase funcional II-III de la New York Heart Association, NYHA) en pacientes adultos. La Comisión Europea (CE), autoridad competente para conceder la autorización de comercialización de los medicamentos para la Unión Europea (UE), revisará ahora la opinión del CHMP.
“La miocardiopatía hipertrófica obstructiva puede ser una enfermedad cardiaca debilitante que puede cambiar la vida de quien la padece, reduciendo sus facultades físicas y su bienestar general, y con frecuencia es hereditaria. Para los pacientes de la UE, todavía no existe ningún tratamiento aprobado que actúe frente a la causa subyacente de esta enfermedad, a pesar de su prevalencia mundial y de sus síntomas debilitantes”, señala el doctor Roland Chen, Vicepresidente de Desarrollo Cardiovascular en Bristol Myers Squibb. “La recomendación positiva del CHMP nos sirve de estímulo, ya que nos sitúa un paso más cerca de hacer llegar a los pacientes de la UE el primer medicamento en su clase para la MCHo, y refuerza nuestro compromiso con el desarrollo de tratamientos cardiovasculares transformadores para los pacientes de todo el mundo”.
La opinión positiva se basa en los resultados de eficacia y seguridad de dos estudios de fase 3, EXPLORER-HCM y VALOR-HCM. Este primer estudio, que evaluó mavacamten frente a placebo en pacientes con MCHo sintomática, cumplió todas las variables principales y secundarias con significación estadística. El ensayo demostró el claro efecto del tratamiento con mavacamten, con mejoras clínicamente significativas en la capacidad de esfuerzo, en los síntomas y en el estado físico, así como una mejora clínicamente significativa en la obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI). Por su parte, el estudio fase 3 VALOR-HCM evaluó mavacamten en pacientes con MCHo sintomática que cumplían los criterios de la ACC/AHA de 2011 o de las guías de la ESC de 2014 para recibir terapia de reducción septal (TRS) y que fueron derivados para someterse a un procedimiento invasivo. El estudio alcanzó la significación estadística en todas las variables principales y secundarias, mostrando una importante mejora en medidas cardiacas clave que se tradujo en una reducción clínicamente significativa de la necesidad o idoneidad para recibir TRS en los pacientes tratados con mavacamten frente a placebo.