La biofarmacéutica CSL ha anunciado la disponibilidad en España de Andembry® (garadacimab), una nueva opción para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario (AEH), una enfermedad rara con un alto impacto en la calidad de vida de los pacientes. Este lanzamiento amplía el arsenal terapéutico en un contexto en el que la enfermedad sigue siendo impredecible y potencialmente grave.
El angioedema hereditario afecta aproximadamente a 1 de cada 50.000 personas y se caracteriza por episodios recurrentes de inflamación en distintas partes del cuerpo, como extremidades, abdomen o vías respiratorias. Estos ataques pueden ser dolorosos y, en caso de afectar a la laringe, potencialmente mortales, además de generar una importante carga psicológica y social.
“Los pacientes pueden presentar episodios de angioedema impredecibles, muy variables en frecuencia y gravedad, lo que genera una gran carga tanto física como emocional muy importante”, explica la Dra. Mar Guilarte, Coordinadora del CSUR de Angioedema Hereditario del Hospital Vall d’Hebron.
La enfermedad está causada, en la mayoría de los casos, por alteraciones en el inhibidor de la C1 esterasa, lo que provoca una producción excesiva de bradicinina, mediador clave en la aparición del edema.
Un mecanismo innovador para prevenir las crisis
El nuevo tratamiento incorpora garadacimab, un anticuerpo monoclonal humano que inhibe el factor XII activado (FXIIa), una proteína clave en la generación de bradicinina. Este enfoque permite actuar de forma dirigida sobre el mecanismo de la enfermedad, ofreciendo una alternativa diferenciada dentro de la profilaxis.
“Garadacimab inhibe el FXII activado. Es importante disponer de fármacos con diferentes mecanismos de acción, para disponer de alternativas en aquellos pacientes que no responden a fármacos dirigidos a otras dianas terapéuticas como la precalicreína o la calicreína”, señala la Dra. Maite Caballero, jefa de grupo de la U754 CIBERER en el Hospital Universitario La Paz.
El tratamiento está indicado para adultos y adolescentes a partir de 12 años y se administra por vía subcutánea. No está diseñado para tratar ataques agudos, por lo que los pacientes deben contar con medicación de rescate. Además, el fármaco fue aprobado por la Comisión Europea en febrero de 2025, tras evaluar su balance beneficio-riesgo positivo.
Evidencia clínica y necesidad de nuevas opciones
La eficacia de garadacimab se ha demostrado en el ensayo fase III VANGUARD, un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con AEH. Los resultados muestran una reducción media de hasta un 87% en la tasa de crisis, con 0,27 ataques al mes frente a 2,01 con placebo.
Además, cerca del 62% de los pacientes tratados permanecieron libres de ataques durante el periodo de estudio, con un efecto observable desde las primeras semanas y mantenido de forma sostenida. El tratamiento también mostró un perfil de seguridad favorable, sin señales relevantes de eventos trombóticos o hemorrágicos.
“Garadacimab ofrece una reducción muy significativa en la frecuencia de los ataques de AEH en pacientes en profilaxis a largo plazo. Y un elevado número de pacientes que dejan de tener ataques, que es el objetivo final que nos indican las guías clínicas. Este efecto se traduce también en una mayor estabilidad de la enfermedad y una mejora relevante en la calidad de vida”, añade la Dra. Guilarte.
A pesar de los avances, los pacientes continúan enfrentándose a una enfermedad impredecible, con crisis que pueden aparecer sin previo aviso y afectar significativamente a su vida diaria. En este contexto, la llegada de nuevas opciones profilácticas supone un avance clave en el control del AEH.
“Con la disponibilidad de este tratamiento en España, reforzamos nuestro compromiso con las personas que viven con angioedema hereditario. Nuestro objetivo es seguir impulsando la innovación para ofrecer soluciones que ayuden a reducir la carga de la enfermedad y la calidad de vida de los pacientes”, afirma António Charrua, Director general de CSL Iberia.