La Comisión Europea (CE) ha concedido la aprobación a una nueva indicación para DARZALEX (daratumumab) en su formulación subcutánea, que lo convierte en el primer tratamiento autorizado para pacientes adultos con mieloma múltiple quiescente de alto riesgo. Esta decisión supone un hito histórico en la intervención temprana de esta enfermedad hematológica, hasta ahora gestionada exclusivamente mediante monitorización activa debido a la falta de terapias aprobadas.
El mieloma múltiple quiescente es una fase precoz y asintomática del mieloma múltiple activo, caracterizada por la presencia de células anormales en la médula ósea. Aunque no presenta síntomas evidentes, entre el 50% y el 60% de estos pacientes progresan a la forma activa de la enfermedad en los primeros dos años tras el diagnóstico. La aprobación de daratumumab supone una nueva estrategia terapéutica que busca modificar el curso natural de la enfermedad, mejorando los resultados clínicos y reduciendo el impacto sobre la calidad de vida.
La decisión de la CE se basa en los resultados del ensayo clínico fase 3 AQUILA (NCT03301220), el mayor estudio aleatorizado realizado hasta la fecha en esta población de alto riesgo. El ensayo comparó el tratamiento con daratumumab SC frente a la monitorización activa en 390 pacientes, revelando que el uso del fármaco redujo en un 51% el riesgo de progresión a mieloma múltiple activo o muerte, en comparación con la observación sin tratamiento. A los cinco años de seguimiento, el 63,1% de los pacientes tratados seguía libre de progresión, frente al 40,8% en el grupo de control.
El uso del fármaco redujo en un 51% el riesgo de progresión a mieloma múltiple
Además, en los pacientes que cumplían los criterios actuales de alto riesgo definidos por la Clínica Mayo en 2018 (criterios 20/2/20), la mediana de supervivencia libre de progresión no se alcanzó en el grupo de daratumumab, mientras que fue de 22,1 meses en el grupo monitorizado. También se observó un beneficio en términos de supervivencia global, con tasas del 93,0% a los cinco años en el grupo tratado frente al 86,9% en el grupo de monitorización.
La eficacia del fármaco también se evidenció en la tasa de respuesta general, alcanzando el 63,4% en el grupo tratado, frente al 2,0% del grupo control. El tiempo medio hasta la necesidad de un tratamiento de primera línea para el mieloma activo tampoco se alcanzó en los pacientes que recibieron daratumumab, en contraste con los 50,2 meses observados en el grupo de seguimiento.
El perfil de seguridad de daratumumab SC fue consistente con estudios previos, sin nuevas señales de toxicidad. Los acontecimientos adversos (AA) de grado 3/4 fueron más frecuentes en el grupo tratado (40,4%) que en el grupo control (30,1%), siendo la hipertensión el más común. La tasa de interrupción del tratamiento debido a eventos adversos graves fue baja (5,7%), y la mortalidad relacionada con el tratamiento fue similar en ambos grupos (1,0% frente a 2,0%).
“Hasta ahora, la ausencia de terapias aprobadas para el mieloma múltiple quiescente de alto riesgo había dejado a los médicos con opciones limitadas más allá de la observación, a pesar de la evidencia de que el 50% de esta población de pacientes progresa a mieloma múltiple activo en un plazo de dos años”, ha explicado el profesor Meletios A. Dimopoulos, de la Facultad de Medicina de la Universidad Nacional y Kapodistríaca de Atenas. “La aprobación de daratumumab ofrece el potencial de cambiar esta trayectoria. Al intervenir en una etapa temprana de la enfermedad, tenemos una oportunidad significativa de retrasar o prevenir la progresión a enfermedad sintomática, reducir el daño irreversible en los órganos diana y ampliar el margen de mejora en los resultados del paciente”.
En la misma línea, Ester in’t Groen, directora del Área Terapéutica de Hematología para Europa, Oriente Medio y África de Johnson & Johnson Innovative Medicine, ha señalado que esta nueva indicación representa un “avance prometedor” para una población que, hasta ahora, solo contaba con la incertidumbre y el miedo a la progresión. “Ahora tienen la opción de recibir una intervención terapéutica temprana con un tratamiento que ha demostrado beneficios clínicos claros y sostenidos”, ha añadido.
Por su parte, el doctor Jordan Schecter, vicepresidente y líder del Área de Enfermedades de Mieloma Múltiple en Johnson & Johnson Innovative Medicine, ha destacado el valor añadido que aporta esta aprobación: “Con la decisión de hoy, Johnson & Johnson cuenta con una terapia innovadora para cada etapa de la enfermedad. Esto permite tratar antes, retrasar significativamente la progresión, reducir la necesidad de terapias más agresivas y prolongar la supervivencia global”.
Con esta nueva aprobación, DARZALEX se consolida como una herramienta esencial en la estrategia de tratamiento del mieloma múltiple, avanzando hacia un modelo más proactivo y personalizado. La compañía reafirma así su compromiso con la innovación oncohematológica y con la mejora de la atención de los pacientes en fases tempranas y avanzadas de esta patología.