Un 20% de los ensayos clínicos que hay en marcha en España, cerca de 700, corresponden a potenciales medicamentos contra enfermedades raras o poco frecuentes (afectan a menos de una de cada dos mil personas), según datos que ha dado a conocer la patronal de la industria farmacéutica, Farmaindustria, con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras que se celebra este 28 de febrero.
La patronal destaca en un comunicado que el hecho de que uno de cada cinco ensayos se oriente a los llamados fármacos huérfanos «refleja el crecimiento que se ha producido en los últimos años en este ámbito» y pone en valor la entrada en vigor, en el año 2000, del Reglamento europeo sobre medicamentos huérfanos, como detonante de este incremento: «una regulación orientada a generar, a través de incentivos, un marco que fomentara la inversión privada en la investigación de estos tratamientos y que ha supuesto que sólo en la última década los proyectos de investigación en este ámbito hayan crecido un 88%».
Este incremento en la investigación ha dado sus frutos. Farmaindustria destaca que sólo el pasado año, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó 18 nuevos medicamentos específicos para enfermedades raras. Sin embargo, reconoce que queda mucho camino por recorrer, ya que «menos del 5% de estas patologías cuentan con tratamiento, por lo que la amplia mayoría de personas que sufren una enfermedad rara -más de 30 millones en Europa y 3 millones en España- no dispone todavía de un medicamento para tratarse».
Día Mundial e investigación
Con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, la vicepresidenta de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), Fide Mirón, ha puesto de manifiesto la necesidad de seguir apostando más que nunca por la investigación: “La complejidad de nuestras enfermedades y su baja prevalencia hacen necesaria una alta especialización y una concentración de casos para poder abordar y trabajar con experiencia en la atención que requieren los pacientes que padecemos enfermedades pocos frecuentes”. El pasado año, en la celebración de este día, se habían identificado 7.000 patologías de este tipo.
Además, esta representante hace hincapié en la dificultad que representa el diagnóstico de estas patologías y el acceso a los tratamientos disponibles. “La mayoría esperamos más de cuatro años en ponerle un nombre a nuestra enfermedad. Entre las consecuencias está el retraso en el acceso a un tratamiento que pueda frenar los avances de esa patología”, asegura, y pide para ello “un mayor apoyo a las asociaciones de pacientes que han demostrado ser la respuesta a las familias cuando más lo han necesitado”, concluye.
