El avance de la medicina personalizada da un paso más en nuestro país con la llegada de CARVYKTI® (ciltacabtagén autoleucel; cilta-cel), la primera terapia CAR-T aprobada en segunda línea de tratamiento para pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario. Esta innovadora terapia ya ha sido incorporada al Sistema Nacional de Salud y supone un cambio de paradigma en la atención de estos pacientes, hasta ahora limitados a opciones terapéuticas menos eficaces en etapas tempranas de recaída.
¿Qué hace diferente a esta terapia?
Hablamos de una terapia celular de linfocitos T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) dirigida específicamente al antígeno BCMA, una proteína presente en las células malignas del mieloma múltiple. Al reconocer esta diana, los linfocitos modificados son capaces de activar una potente respuesta inmunitaria contra el tumor.
En comparación con las terapias estándar, los resultados clínicos son contundentes:
- Mejora significativa en la supervivencia global y libre de progresión.
- Cerca del 70% de los pacientes permanecen sin progresión a los 30 meses.
- Tasas de enfermedad mínima residual negativa del 89%, un indicador clave de control profundo de la enfermedad.
Estos resultados provienen del ensayo clínico CARTITUDE-4, cuyos datos ya se han publicado en la revista The New England Journal of Medicine.
En palabras de la doctora Mª Victoria Mateos, hematóloga del Complejo Asistencial Universitario de Salamanca (CAUSA) y coordinadora del área de Cáncer del Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL), «con la llegada de ciltacabtagén autoleucel; cilta-cel estamos más cerca de poder hablar de curación funcional del mieloma múltiple, es decir, de alcanzar una situación en la que los pacientes no muestren signos de la enfermedad y lleven una vida normalizada, aunque mantengan niveles bajos de células tumorales residuales en la médula ósea».
Un hito para la investigación clínica en España
El desarrollo de esta CAR-T no habría sido posible sin la participación de 13 centros hospitalarios de todo el país, posicionando a España como un referente en el avance de las terapias CAR-T. Según David Beas, director de Government Affairs de Johnson & Johnson Innovative Medicine, “estamos orgullosos del nivel científico y del compromiso de nuestros profesionales”.
Los pacientes que cumplan los requisitos clínicos podrán acceder a este tratamiento en hospitales acreditados o a través de la derivación desde su centro de referencia.
Más allá de la supervivencia: calidad de vida
Uno de los aspectos más destacados de cilta-cel es su impacto en la calidad de vida de los pacientes. Frente a los tratamientos convencionales, esta terapia ofrece mejoras en dimensiones funcionales, cognitivas y emocionales, permitiendo a muchos pacientes mantener una vida activa y plena.
La Dra. María Victoria Mateos, experta en mieloma múltiple, señala que estamos más cerca de hablar de una posible “curación funcional”: una situación en la que los pacientes no presentan síntomas ni progresión de la enfermedad, a pesar de la posible presencia de células tumorales residuales.
Beneficio clínico, económico y social
Además de los beneficios médicos, cilta-cel podría suponer un alivio para el sistema sanitario y para las familias. Al retrasar la recaída, se reduce la necesidad de múltiples líneas de tratamiento, visitas hospitalarias y costes asociados a la progresión de la enfermedad.
Tal y como afirma Vicente Escudero, farmacéutico del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Gregorio Marañón y miembro del Grupo Coordinador de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), “retrasar la recaída, además de mejorar los beneficios clínicos, reduciría potencialmente los costes asociados a la enfermedad. Al evitarse el uso de los diferentes tratamientos que actualmente se utilizan en el mieloma múltiple a partir de una segunda línea, cilta-cel reduciría no solo los costes asociados a los mismos, sino también los costes directos e indirectos derivados de las visitas al hospital y costes directos hospitalarios no farmacológicos”.
Este fármaco no solo es un claro ejemplo de la innovación en investigación llevada a la práctica, sino que además representa un punto de inflexión en el abordaje del mieloma múltiple en recaída y refractario. Gracias a la investigación, el compromiso del sistema sanitario y el esfuerzo de pacientes y profesionales, hoy estamos más cerca de transformar una enfermedad incurable en una crónica controlada.
, la primera terapia CAR-T aprobada en segunda línea de tratamiento para pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario. Esta innovadora terapia ya ha sido incorporada al Sistema Nacional de Salud y supone un cambio de paradigma en la atención de estos pacientes, hasta ahora limitados a opciones terapéuticas menos eficaces en etapas tempranas de recaída.){kind=link}